300亿美元NASH医治药物商场国内歌礼药业、海思科开展快！
时间: 2025-02-22 18:37:22 | 作者: 给料喂料
2024年美国FDA总计同意50款新药上市，肿瘤、自免、代谢等多个疾病范畴获得可喜的开展，展示了全球医药研制范畴的繁荣生机。
本文根据摩熵咨询最新发布的《2024年FDA同意上市的新药剖析陈述》，聚集非酒精性脂肪肝炎、阿尔茨海默症两个十分重视的疾病范畴，从患者人群、药物商场空间、竞赛格式等视点解析获批的重磅新药，为企业、出资及相关从业者供给参阅根据，助力其精准掌握行业动态。
1. 全球NASH患者基数巨大，医治药物有限，Resmetirom为首款NASH医治新药
Resmetirom（商品名：Rezdiffra）是由Madrigal公司开发的一款高挑选性甲状腺激素受体β（THR-β）激动剂，于2024年3月14日获FDA同意上市，用来医治非酒精性脂肪性肝炎（NASH），这是全球首款获批医治NASH的药物。
非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）是一种在全世界内广泛存在的肝脏疾病，而非酒精性脂肪性肝炎（NASH）对错酒精性脂肪性肝病（NAFLD）的严峻类型之一。据相关研讨计算，全球NAFLD患病率约25%-30%，在亚洲地区，这一疾病的患病率约为27%，而在我国，非酒精性脂肪性肝病的患病率相对更高，到达29.8%。
患者人数方面，有研讨显现，我国和美国非酒精性脂肪肝炎患者基数巨大，且显着高于日本和英国。2016年我国NASH患者约3260万人，估计至2030年将添加至4830万人；2016年美国NASH患者约1730万人，估计至2030年将添加至2700万人。跟着肥壮和糖尿病等代谢性疾病的发病率上升，全球NASH患者人数将继续添加。
2. NASH药物商场空间宽广，估计至2030年，全球NASH商场规模将超300亿美元
全球NASH药物商场空间极为宽广，商场规模逐年攀升，2024年商场规模估计为69亿美元，估计至2030年该商场规模将添加至322亿美元，2025-2030年复合添加率估计约24.6%。 Resmetirom是FDA同意的首个医治NASH的立异药物，具有先发优势，有利于在商场之间的竞赛中占有有利位置，未来商场开展的潜力可期。这款新药的获批也标志着NASH医治范畴从研制阶段正式迈入商业化阶段。
我国NASH药物商场规模亦将坚持快速添加趋势，2024年，我国NASH药物商场规模约为16亿元，估计到2030年，商场规模将添加至365亿元，在2025年至2030年期间，我国NASH药物商场的复合添加率估计为61.4%。
全体来看，NASH医治范畴的新药研制呈现出多元化的开展的新趋势，干流药物类型包含FXR激动剂、PPAR激动剂、THR-β激动剂以及GLP-1受体激动剂，这些药物经过不同的效果机制，针对NASH的代谢反常、炎症和纤维化等要害病理环节进行干涉。
此次FDA同意上市的 Resmetirom 归于THR-β激动剂，经过挑选性激活肝脏中的甲状腺激素受体β（THR-β），加快肝脏对脂肪酸的代谢，削减肝脏脂肪堆积。此外Resmetirom还能明显削减肝脏中的炎症反应和纤维化进程，减轻肝细胞损害。
竞赛格式方面，国内多家药企在THR-β靶点均有布局，其间歌礼药业ASC-41、海思科HSK-31679开展最快，已开展至临床Ⅱ期，其他管线仍处于前期研制阶段。总的来看，国内NASH药物研制呈现出加快追逐的态势，跟着更多临床试验数据的发表，有望在未来几年内迎来更多打破。
1. 阿尔茨海默症为最常见的发呆类型，Donanemab靶向Aβ蛋白，促进斑块铲除
Donanemab（商品名：Kisunla）是一款礼来公司开发的阿尔茨海默症新药，于2024年7月2日获美国FDA同意上市。
发呆症是一种中枢神经系统的退行性病变，阿尔茨海默症是最常见的发呆类型，占一切发呆病例的60%左右，其病理特征为患者大脑中呈现 β-淀粉样蛋白斑块（Aβ蛋白），搅扰神经细胞的正常功用，导致认知和回忆等功用下降。Donanemab可以特异性地辨认并结合 β-淀粉样蛋白，促进斑块铲除，然后缓解患者病况。
2. 阿尔茨海默症药物商场添加潜力大，估计至2033年，全球商场规模将超300亿美元
全球阿尔茨海默症药物商场空间具有较大的添加潜力，2024年商场规模约65亿美元，估计至2030年将添加至184亿美元，至2033年将超越300亿美元，年复合添加率约19%。
阿尔茨海默症现在用药首要根据改进症状和操控疾病进程两个意图。改进症状用药包含：(1）乙酰胆碱酯酶抑制剂，代表药物有多奈哌齐、加兰他敏；(2）NMDA 受体拮抗剂，代表药物有美金刚。靶向药最重要的包含：(1）Aβ蛋白靶向药，代表药物仑卡奈单抗、多奈单抗；(2）Tau蛋白靶向药。
针对Aβ蛋白的靶向药物，全球已上市药物有5款，包含上海绿谷制药的甘露特钠、渤健的阿杜卡纳单抗、渤健/卫材的仑卡奈单抗、礼来的多奈单抗等。
阿尔茨海默症新药的首要玩家为跨国药企，布局Aβ蛋白靶向药的国内药企较少，开展较快的有润佳医药的小分子新药RP-902，现在已开展至Ⅲ期临床。
本文针对2024年FDA获批上市的新药，具体拆解了非酒精性脂肪肝炎新药 Resmetirom 以及阿尔茨海默症新药 Donanemab，经过从患者人群特征、药物商场空间、竞赛格式等多视点对获批的重磅新药进行解析，助力企业精准挑选研制方向。
